domenica, 11 dicembre 2016
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Opinioni e commenti
 

Farmaci e pazienti orfani: progressi e ostacoli
Pubblicato il 09-07-2015


farmaco orfano“Farmaci orfani, ricerca & sviluppo ‘Made in Italy’: il punto su progressi ed ostacoli”. È il titolo del convegno tenutosi ieri mattina presso la sala del consiglio della Camera di Commercio di Roma, in occasione della prima edizione dell’’Orphan Drug Day‘. La conferenza, promossa dall’Osservatorio Malattie Rare (OMaR), è stata moderata dalla dott.ssa Ilaria Ciancaleoni Bartoli, giornalista e direttrice responsabile dell’Osservatorio. L’ OMaR è la prima agenzia giornalistica italiana interamente dedicata alle malattie e ai tumori rari. Lo scopo che si propone è quello di aumentare la sensibilità della pubblica opinione su malattie e tumori rari, e quindi sulla ricerca, le sperimentazioni in corso, i servizi, le agevolazioni e l’assistenza, a livello nazionale e territoriale, di cui i malati possono usufruire. I farmaci cosiddetti “orfani” sono quelli destinati alla cura delle malattie rare. Le aziende farmaceutiche, di solito, sono infatti  restie a sviluppare questi farmaci secondo le normali condizioni di mercato, poiché i capitali investiti per la ricerca e lo sviluppo dei prodotti non vengono recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda.

IL PRIMO ORPHAN DRUG DAY  – La senatrice Laura Bianconi, membro della Commissione Igiene e Sanità del Senato, ha aperto i lavori affermando che “le malattie rare aiutano e cambiano il modo di fare medicina; ci sono milioni di pazienti che spesso e volentieri arrivano ad una diagnosi molto tardi e che non trovano, di fronte ad una diagnosi, una cura: tali pazienti hanno come un baratro di fronte a loro. Il fatto di essere così rari li fa diventare orfani. Orfani di una cura. Orfani di un’accoglienza”. “La cosa che più mi preoccupa e terrorizza – ha precisato – è pensare che il piccolo numero di pazienti, insieme a tanti altri piccoli numeri, non facciano un grande numero di pazienti: stiamo parlando di milioni di pazienti, che però sono incasellati in piccoli casi e anche a loro però va data la massima attenzione”. La senatrice Bianconi  ha poi lanciato un appello alle ditte farmaceutiche che producono farmaci per malattie rare: “Mi rivolgo a voi che producete farmaci che le nessuna grande multinazionale si sognerebbe di fare perché poco remunerativi. Non pensiate che non vi sia un attacco alla diligenza; nell’ultima legge di stabilità infatti c’era un emendamento che aveva escluso dal cosiddetto pay-back di sforamento delle regioni i farmaci orfani. Tutto questo un anno prima. L’anno scorso l’attacco alla diligenza è stato sferrato tentando di eliminare quello che per qualcuno è stato visto come un privilegio. Hanno pensato infatti  che non si poteva giustificare ciò a  qualcuno che in Italia non c’è e che non capisce che qui si possa vivere in solidarietà su queste cose. Per cui si è tentato di eliminare questo privilegio. Siamo intervenuti, e ringrazio i parlamentari che hanno fatto fronda, per limitare l’impatto dell’eliminazione di questa norma che a mio avviso è non solo legittima, ma doverosa in uno stato, come il nostro, dove il concetto di sanità è solidaristico e universalistico. Quello che succede in Francia o in America ci interessa relativamente. Noi infatti – ha precisato la senatrice – viviamo in uno stato dove il servizio sanitario nazionale non lascia per strada nessuno.

Chi ha più bisogno deve poter avere l’aiuto degli altri, dei più grandi. Normalmente si dice che i più grandi devono aiutare i più piccoli. Attenzione perché o fate massa critica e vi fare sentire, cambiando anche la vostra cultura di lobby, e lo dico come lobby sana e non una brutta lobby, oppure presto o tardi qualcuno di più grande potrebbe dire perché questi debbono avere dei privilegi che altri non hanno”.  “Cerchiamo insieme – ha concluso – di vegliare attentamente perché nessuno, nella notte della legge di stabilità, metta in campo quelle azioni che potrebbero penalizzare il vostro operato e di conseguenza la salvaguardia dei pazienti di malattie rare”.

Il professor Emilio Coletti, dell’unità operativa di Farmacologia Clinica dell’Ospedale Sacco di Milano, ha poi tenuto una lectio magistralis sulla “peculiarità della ricerca e sviluppo dei farmaci orfani”. Il convegno è quindi proseguito con gli interventi dei rappresentanti delle case farmaceutiche Chiesi, Shire, Celgene e Dompè, che hanno illustrato i risultati di alcune terapie e sperimentazioni (terapia cellulare per la rigenerazione della cornea, tumori rari e mieloma multiplo, ricerca sui farmaci orfani in collaborazione con Tigem, terapia per la retinite pigmentosa) .

LA LEGISLAZIONE SUI FARMACI ORFANI  – Al fine di stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani, le istituzioni pubbliche hanno adottato degli incentivi per la sanità e le industrie biotecnologiche. Da quando la designazione di farmaco “orfano” è stata introdotta, prima nel 1983 negli Stati Uniti (Orphan Drug Act) e poi anche in Europa (Regolamento CE n. 141/2000 e successivamente con il Regolamento CE n. 847/2000)  lo status di “orfano” è stato concesso a migliaia di molecole e terapie. In Europa le designazioni orfane sono state ben 1163: questo vuol dire che in questo settore c’è una forte ricerca, che ha portato ad individuare queste molecole e a cominciare un lungo iter.

Un percorso che, per le malattie rare, i cui meccanismi spesso sono meno noti che per patologie più comuni, parte proprio da una ricerca di base sulla patologia, perché è solo comprendendone il meccanismo che si può intervenire. Questo tipo di ricerca, anche quando non porta ad avere un farmaco, è comunque utile perché apre la strada a nuove ipotesi terapeutiche. Si tratta ovviamente di una ricerca dai tempi particolarmente lunghi e dai costi elevati, se si considera per esempio che su 1163 molecole che hanno ottenuto dall’Ema (European Medicines Agency) lo status “orfano” solo 93, cioè l’8%, hanno ad oggi avuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC). L’altro 92% è ancora per strada, oppure ha tradito le promesse fallendo.

Pier Paolo Palozzi

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